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医药健康

从创新药组合出发:BridgeBio如何穿越“死亡之谷”?

梅建平、陈剑:BridgeBio变得日益成熟:围绕清晰的致病机制,更快地作出判断,更有节制地投入资本,并把有限资源集中到真正可能改变疾病进程的项目上。

2023年7月,30个月结果终于揭晓。Acoramidis组发生首次心血管相关住院的患者比例为26.7%,安慰剂组为42.6%,治疗组获得更好结果。市场对药物价值的判断随之反转。

BridgeBio能够等到这个结果,既依赖科学团队坚持原有试验设计,也依赖公司及时收缩投入并保留足够现金。就这一点而言,BridgeBio的组合模式得到了有效验证。它没有消除失败,也没有让市场变得更理性;它证明的是,即便核心资产的短期读出失利,公司仍可能保有等待下一次价值验证的能力。

第二次“死亡之谷”

30个月结果成功后,BridgeBio并未立即走出资金压力。从临床证据形成,到监管批准、产品上市和销售回款,仍需持续投入申报、生产、市场准入和商业团队建设。早期投资者希望实现回报,而偏好稳定收入的投资者往往要等到产品获批和销售得到验证后才会进入。这一段资本接续不畅的时期,也可以被看作商业化前的第二次“死亡之谷”。

BridgeBio继续使用多种融资工具。2024年,公司与Blue Owl Capital和加拿大养老金计划投资委员会达成协议,获得5亿美元预付款,以acoramidis未来销售额5%的版税作为回报,并约定累计回报上限;同一时期还完成4.5亿美元高级担保债务再融资和公开增发。

海外权益也被用来换取当期资金和合作方资源。Infigratinib的日本权益许可给协和麒麟,BridgeBio获得1亿美元预付款;acoramidis的欧盟权益交由拜耳开发和商业化。公司由此避免了在每个市场自建商业体系的高额投入,但也相应让出一部分未来现金流。

2024年11月,FDA批准acoramidis以Attruby品牌上市。2025年,BridgeBio总收入达到5亿美元,其中Attruby美国净产品收入为3.6亿美元,产品销售首次成为公司最重要的收入来源。

从研发平台走向商业化

Attruby获批改变了BridgeBio所面对的问题。过去,公司最擅长的是从高校和科研机构中识别具有遗传学依据的项目,以精简团队完成关键实验,再把资本配置到最有希望的资产。进入商业化阶段后,任务从“证明药物可能有效”转向“让已经获批的药物稳定抵达患者”。

这与早期研发所需要的能力明显不同。早期模式强调小团队、快速判断和资本效率;商业化则需要销售队伍、医学事务、支付谈判、本地关系和患者服务体系。罕见病药物的商业化需要让医生知道何时想到它,让患者知道如何获得它,让支付方相信其价值,并在患者需要时提供支持。BridgeBio的销售及管理费用从2023年的1.5亿美元增至2025年的5.3亿美元,反映出这种转型的真实成本。

Kumar并不希望BridgeBio变成传统大型药企的模样。他希望公司保持小团队的敏捷和速度,同时保有一定程度的中心化。公司由此将一部分早期发现和研发引擎放入GondolaBio等独立平台,同时让BridgeBio更集中于中后期开发和商业化。

分拆并非放弃组合逻辑。公开市场未必愿意长期等待一个复杂的多资产平台。分拆对此进行了回应:不同资产可能适配于不同的资本容器。组合不一定永远放在一个上市公司里,而是可以根据疾病领域、开发阶段和资本偏好重新划定边界。

新的考验

BridgeBio的商业模式有三个支点:严谨的筛选标准决定哪些项目值得进入组合;精简而有自主权的团队决定项目能否快速推进;多元资本工具则决定公司能否等到科学给出完整的答案。

两次穿越“死亡之谷”之后,BridgeBio变得日益成熟。它希望继续推进药物研发的“工程化”:围绕清晰的致病机制,更快地作出判断,更有节制地投入资本,并把有限资源集中到真正可能改变疾病进程的项目上。

Attruby的获批是一个终点,也是一个新的起点:从证明一款药,到证明一家规模化的企业。接下来,公司要在保持科学判断和组织速度的同时,成长为一家有规模、能持续盈利的药企,让更多遗传性疾病患者受益。

注:本文根据长江商学院案例《BridgeBio:穿越“死亡之谷”》改编而来。

(作者简介:梅建平系长江商学院金融学教授;陈剑系长江商学院案例研究部助理主任。本文仅代表作者观点。责任编辑邮箱:tao.feng@ftchinese.com)

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